諾思蘭德NL003項目Ⅲ期第二個方案揭盲 國內(nèi)首款注冊申報的裸質(zhì)?;蛑委焺?chuàng)新藥
諾思蘭德(430047.BJ)創(chuàng)新藥NL003項目再次迎來突破性進(jìn)展。
繼7月12日NL003項目Ⅲ期臨床試驗潰瘍適應(yīng)癥獲得NDA受理申請后,8月16日,該項目第二個適應(yīng)癥靜息痛適應(yīng)癥按既定計劃揭盲,主要指標(biāo)符合預(yù)期,有望在下半年實現(xiàn)靜息痛適應(yīng)癥的NDA申報。NL003是國內(nèi)首款注冊申報的裸質(zhì)粒基因治療創(chuàng)新藥,諾思蘭德此項研發(fā)具有國內(nèi)領(lǐng)先優(yōu)勢。
NL003Ⅲ期臨床試驗主要針對嚴(yán)重下肢缺血性疾?。–LI)中潰瘍和靜息痛兩個適應(yīng)癥分別開展試驗。下肢缺血性疾病是外周動脈疾?。≒AD)中在臨床上最為常見的一種疾病,數(shù)據(jù)顯示,我國35歲以上自然人群中下肢PAD患病率為6.6%,約10%患者會進(jìn)展為CLI,且CLI發(fā)病率高、病程長、致殘率高,5年死亡率超過50%。
面對CLI這一發(fā)病率、死亡率比大部分癌癥還要高的危重疾病,目前世界范圍內(nèi)主要靠外科手術(shù)方式治療,尚無有效的治療藥物。相比手術(shù)治療,諾思蘭德NL003藥物在創(chuàng)傷性、操作便捷性、病人依從度、持久性等方面具備明顯優(yōu)勢。
對于諾思蘭德來說,隨著NL003兩個適應(yīng)癥項目陸續(xù)進(jìn)入NDA申報階段,公司也迎來創(chuàng)新藥商業(yè)化拐點時刻。
NL003項目Ⅲ期臨床試驗第二個適應(yīng)癥方案揭盲
諾思蘭德的NL003項目(“重組人肝細(xì)胞生長因子裸質(zhì)粒注射液”)主要用于治療嚴(yán)重下肢缺血性疾?。–LI)中潰瘍和靜息痛兩個適應(yīng)癥,是公司研發(fā)進(jìn)展最快的創(chuàng)新藥項目,屬于治療用生物制品1類基因治療藥物,是國家“重大新藥創(chuàng)制”支持項目。
公司自2008年啟動NL003項目Ⅰ期臨床試驗,2012年至2014年進(jìn)行II期臨床試驗。Ⅲ期臨床試驗自2019年8月開始首例受試者入組,試驗采取隨機、雙盲、安慰劑、平行對照研究機制,以北京協(xié)和醫(yī)院血管外科為組長單位,在全國共24家醫(yī)院開展臨床研究。
NL003項目Ⅲ期臨床試驗歷時近5年,潰瘍適應(yīng)癥入組242例,靜息痛試驗入組302例,如今迎來關(guān)鍵進(jìn)展。首個關(guān)鍵試驗潰瘍方案于今年2月揭盲,主要指標(biāo)潰瘍完全愈合率方面,NL003組顯著優(yōu)于安慰劑對照組(p<0.0001),并于7月正式獲得NDA受理申請,進(jìn)入新藥審評程序,是我國首個申報NDA的裸質(zhì)粒型基因治療藥物。
8月16日,NL003Ⅲ期臨床試驗靜息痛適應(yīng)癥也按既定計劃揭盲,主要指標(biāo)符合預(yù)期。初步結(jié)果表明:主要終點指標(biāo)180天疼痛完全消失率方面,NL003組顯著優(yōu)于安慰劑對照組(p<0.0001);安全性良好,兩組無明顯差異,未發(fā)現(xiàn)與藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)。
NL003靜息痛適應(yīng)癥揭盲后,公司將進(jìn)行數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析、總結(jié)報告等工作,計劃于本年內(nèi)提交NDA。
國內(nèi)首款注冊申報的裸質(zhì)?;蛑委焺?chuàng)新藥
什么是嚴(yán)重下肢缺血性疾病?下肢缺血性疾病是臨床上常見的一種疾病,通常因動脈硬化閉塞癥(ASO)等引發(fā)下肢動脈狹窄或閉塞、血流灌注不足,進(jìn)而導(dǎo)致下肢間歇性跛行、疼痛、潰瘍或壞疽等缺血表現(xiàn)。根據(jù)缺血程度的不同,臨床上采用Rutherford分級,將下肢缺血性疾病從輕到重分為0-6級,其中4-6級屬于嚴(yán)重下肢缺血性疾?。–LI),臨床癥狀主要以腿部和腳部靜息痛、潰瘍及壞疽為主,隨疾病的進(jìn)展,感染、潰瘍和壞疽逐漸惡化,嚴(yán)重者將面臨截肢甚至死亡。潰瘍是Rutherford5級,靜息痛是Rutherford4級。
諾思蘭德NL003作為治療嚴(yán)重下肢缺血性疾?。–LI)的藥物,不論從供給端還是需求端來看,其市場應(yīng)用有望迎“爆點”。
供給端,目前世界范圍內(nèi)針對CLI尚無有效的治療藥物,臨床治療主要依靠介入及血管搭橋等外科手術(shù)方式,效果不理想。NL003是國內(nèi)首款注冊申報的裸質(zhì)?;蛑委焺?chuàng)新藥,以裸質(zhì)粒為載體,通過在缺血部位的局部肌肉注射NL003,質(zhì)粒轉(zhuǎn)染橫紋肌細(xì)胞并持續(xù)表達(dá)和分泌具有促進(jìn)血管生長作用的肝細(xì)胞生長因子HGF蛋白,促進(jìn)新生血管再生,在缺血部位形成側(cè)支循環(huán),建立“分子搭橋”機制,增加缺血部位的血流供應(yīng),達(dá)到疾病治療。與傳統(tǒng)的血管重建手術(shù)方式比,NL003在創(chuàng)傷性、操作便捷性、病人依從度和持久性等方面具有明顯優(yōu)勢,可為患者帶來持續(xù)的臨床獲益。
需求端,根據(jù)Sage Group分析數(shù)據(jù),2021年我國CLI患者人數(shù)約883萬。據(jù)中華心血管健康與疾病報告2022報道,我國35歲以上自然人群下肢PAD(外周動脈疾病)的患病率為6.6%,約有4530萬例,約10%下肢PAD患者會進(jìn)展為CLI,且CLI發(fā)病率高、病程長、致殘率高,5年死亡率超過50%,遠(yuǎn)高于大部分癌癥等危重疾病。
多維發(fā)力備戰(zhàn)創(chuàng)新藥商業(yè)化
為早日向CLI患者提供新的治療選擇,諾思蘭德也為NL003商業(yè)化做了充足準(zhǔn)備。
首先是在生產(chǎn)端,公司正在建設(shè)生物工程藥物生產(chǎn)基地,綜合辦公樓、生產(chǎn)車間、智能化倉庫三棟主體建筑已于2023年封頂,生產(chǎn)車間將于今年底具備原液生產(chǎn)條件。生產(chǎn)規(guī)模上,新建生產(chǎn)車間可實現(xiàn)2000L發(fā)酵規(guī)模,建成后有望成為國內(nèi)規(guī)模最大的人用裸質(zhì)粒藥物生產(chǎn)線。智能化水平上,生產(chǎn)線將實現(xiàn)發(fā)酵、前處理、純化、灌裝、包裝全過程的自動化,通過采用ERP/MES/SCADA/WMS/BMS等數(shù)字化系統(tǒng),實現(xiàn)生產(chǎn)線及園區(qū)管理的智能化,確保產(chǎn)品質(zhì)量,提高生產(chǎn)經(jīng)營效率,建立先進(jìn)的生產(chǎn)經(jīng)營新模式。
其次是在商業(yè)化策略方面,諾思蘭德從2022年就啟動這方面研究工作,聘請全球著名的醫(yī)藥咨詢公司IQVIA進(jìn)行全面、細(xì)致的研究。2023年,公司與IQVIA合作開展的NL003商業(yè)化策略研究項目正式交付研究結(jié)果,研究報告從市場全景掃描、市場與準(zhǔn)入策略等多個方面進(jìn)行了數(shù)據(jù)與調(diào)查研究,為公司布局NL003商業(yè)化提供了詳實的信息參考和策略指導(dǎo)。同時,公司就產(chǎn)品上市及快速進(jìn)入市場的可行模式展開積極研究。
另外是對管理體系和組織架構(gòu)的優(yōu)化完善。公司近年來認(rèn)真落實各項質(zhì)量審計工作,質(zhì)控管理更加精細(xì),持續(xù)優(yōu)化經(jīng)營管理機制與管理流程,加強公司業(yè)務(wù)運營規(guī)范。更重要的是,公司積極組建銷售管理團隊,學(xué)習(xí)和研究先進(jìn)的營銷模式和成功經(jīng)驗,制定符合公司實際情況的銷售策略和實施方案,逐步建立有效的藥品銷售體系,為NL003上市后市場拓展工作的順利展開奠定基礎(chǔ)。
創(chuàng)新藥商業(yè)化迎全方位政策支持
全方位政策支持,也為諾思蘭德等企業(yè)的創(chuàng)新藥商業(yè)化提供強大助力。
國家層面,今年《政府工作報告》首次提及“創(chuàng)新藥”,將創(chuàng)新藥列為積極培育的新興產(chǎn)業(yè)之一。6月6日國家發(fā)布《深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革2024年重點工作任務(wù)》,7月5日國家相關(guān)會議審議通過《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》,合力助推創(chuàng)新藥突破發(fā)展。
地方上,北京、上海等地也發(fā)布了支持創(chuàng)新藥發(fā)展的相關(guān)政策。以諾思蘭德所在的北京為例,今年4月,北京市醫(yī)療保障局等九部門聯(lián)合印發(fā)《北京市支持創(chuàng)新醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展若干措施(2024年)》,提到要拓展創(chuàng)新醫(yī)藥支付渠道,表示將支持企業(yè)參加國家醫(yī)保藥品目錄談判工作,爭取讓更多創(chuàng)新藥品通過談判納入國家醫(yī)保目錄,打造支持創(chuàng)新藥臨床應(yīng)用的沃土。
對諾思蘭德來說,當(dāng)前創(chuàng)新藥商業(yè)化可謂是“天時、地利、人和”,公司迎來向上發(fā)展拐點時刻。
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