金斯瑞生物科技全球產(chǎn)業(yè)論壇歐洲首秀大受歡迎，聚焦細胞和基因治療突破發(fā)展

倫敦，2024年11月20日——全球領(lǐng)先的生命科學(xué)研發(fā)與生產(chǎn)服務(wù)商金斯瑞生物科技集團，在英國倫敦成功舉辦了其全球產(chǎn)業(yè)論壇的歐洲首秀。自2020年首次在舊金山摩根大通醫(yī)療保健大會期間亮相以來，金斯瑞全球產(chǎn)業(yè)論壇已在推動細胞和基因治療（CGT）領(lǐng)域的發(fā)展中產(chǎn)生了深遠影響。此番論壇首次移師歐洲，進一步彰顯了金斯瑞致力于推動全球CGT產(chǎn)業(yè)發(fā)展、持續(xù)拓展國際合作的堅定承諾。

全球細胞基因治療領(lǐng)域的學(xué)術(shù)界、投資界和企業(yè)界領(lǐng)軍人物齊聚論壇

“以患者需求為中心”是整個醫(yī)藥界謀求發(fā)展的底層邏輯，也是本屆論壇舉辦的初衷?！拔覀兯龅囊磺信褪菫榧毎c基因治療產(chǎn)業(yè)界搭建一個國際合作，開放共享的探討平臺，最終仍是為了滿足患者需求?！?本次論壇的組織者，金斯瑞集團政府事務(wù)與企業(yè)傳播副總裁陳曦表示。

本屆論壇邀請到了來自全球各地的CGT學(xué)術(shù)界、企業(yè)界和投資界的領(lǐng)軍人物，他們圍繞“Unlock the Full Potential of Cell and Gene Therapies”這一主題，共同探討細胞基因治療新突破、技術(shù)創(chuàng)新及未來發(fā)展，從全方位、多維度視角為行業(yè)高水平發(fā)展出謀劃策，以造福更多患者。

論壇現(xiàn)場

論壇由金斯瑞集團歐洲區(qū)總裁吳盛博士主持。金斯瑞集團輪值CEO邵煒慧女士在為本次論壇致開幕辭時說：“我們在這個論壇中深刻地感受到，CGT的每一項進步和每一份努力，都是為了更好地滿足患者需求?！彼€強調(diào)，金斯瑞將繼續(xù)在細胞和基因治療領(lǐng)域加大創(chuàng)新力度，與全球的合作伙伴攜手努力，為更多患者帶來福祉。

金斯瑞集團輪值CEO邵煒慧女士發(fā)表開幕致辭

金斯瑞集團歐洲區(qū)總裁吳盛博士主持介紹了論壇

在主旨演講環(huán)節(jié)，金斯瑞特別邀請了國際細胞與基因治療學(xué)會（ISCT）主席、Kiji Therapeutics首席執(zhí)行官Miguel Forte博士及基因治療權(quán)威專家、Gemma Biotherapeutics 總裁兼首席執(zhí)行官 James M. Wilson博士。兩位專家的深度分享不僅拓寬了與會者的專業(yè)視野，也為行業(yè)未來發(fā)展提供了寶貴的見解。

國際細胞與基因治療學(xué)會（ISCT）主席、Kiji Therapeutics首席執(zhí)行官Miguel Forte博士發(fā)表主旨演講

Forte博士進行的《細胞與基因治療的年度現(xiàn)狀與未來展望》主題分享聚焦細胞治療的變革潛力，深入探討了基因編輯、體內(nèi)療法以及監(jiān)管審批面臨的挑戰(zhàn)與機遇。他強調(diào)理解細胞療法開發(fā)長期性的必要性和全球合作的重要性，并認為亟需推動系統(tǒng)可持續(xù)發(fā)展以適應(yīng)全球監(jiān)管模式變化，關(guān)注倫理考量，以及通過體內(nèi)療法和生物工程等新興技術(shù)創(chuàng)新應(yīng)對生產(chǎn)制造、監(jiān)管和患者可及性方面的挑戰(zhàn)。他還指出實現(xiàn)細胞療法的廣泛應(yīng)用需要平衡創(chuàng)新與可持續(xù)性，呼吁同行共同努力，管理預(yù)期、降低成本，確保全球患者能夠獲得公平的治療機會。

Gemma Biotherapeutics 總裁兼首席執(zhí)行官 James M. Wilson博士發(fā)表主旨演講

Wilson博士在《遺傳醫(yī)學(xué)發(fā)展中的罕見病案例研究》主旨演講中提到，基因療法之于罕見病意義重大，并解釋了基因治療產(chǎn)品的商業(yè)化挑戰(zhàn)，以及實現(xiàn)合理定價和醫(yī)生積極處方的重要性。Wilson博士認為，應(yīng)重點關(guān)注以生物標(biāo)志物為終點的致命性、精神類疾病，把各類資源整合到一個平臺上以降低臨床試驗成本和加快試驗進度，并強調(diào)需開發(fā)適合罕見病的商業(yè)模式，認為患者倡導(dǎo)和社交媒體對推動藥物可及性和提升公眾認知很重要，關(guān)注報銷機制及在創(chuàng)新與衛(wèi)生主管部門資源利用間取得平衡也很關(guān)鍵。

在本屆論壇上，除了引人入勝的主旨演講，主辦方還精心策劃了四大互動環(huán)節(jié)，包括三場圓桌對話： “細胞治療的技術(shù)創(chuàng)新與前沿突破”、“基因療法與mRNA疫苗研發(fā)的最新進展”，以及“細胞與基因療法開發(fā)及生產(chǎn)中的CMC挑戰(zhàn)”，以及一場題為“投資者洞見：細胞與基因治療的未來展望”的爐邊會談。這些環(huán)節(jié)內(nèi)容豐富，亮點頻現(xiàn)，吸引了眾多與會者的廣泛關(guān)注與積極參與。

CAR-T藥物在血液腫瘤領(lǐng)域取得的空前成功，讓我們領(lǐng)略到細胞療法的無限潛力。如何將其拓展至包括實體瘤、自身免疫性疾病等在內(nèi)的有著更廣泛患者群體的疾病領(lǐng)域，已經(jīng)成為全行業(yè)的共同目標(biāo)。在《細胞治療的技術(shù)創(chuàng)新與前沿突破》圓桌討論中，全球知名專注生物醫(yī)藥創(chuàng)新媒體BioCentury生物制藥情報總監(jiān)Stephen Hansen與傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎博士、Atara Biotherapeutics董事會主席Pascal Touchon博士、邦耀生物首席執(zhí)行官鄭彪博士、Ori Biotech首席執(zhí)行官兼執(zhí)行董事Jason Foster和Anocca 首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人Reagan Jarvis博士等業(yè)界大咖匯聚于此，分享了各自的精彩觀點。

“細胞治療的技術(shù)創(chuàng)新與前沿突破”圓桌討論現(xiàn)場

他們從患者視角切入，強調(diào)了CAR-T療法的卓越療效，能夠?qū)⒒颊邿o進展生存期（PFS）從傳統(tǒng)的4-5個月顯著延長至接近3年，但也面臨諸多挑戰(zhàn)，尤其是實體腫瘤靶點的可及性和患者接受度，現(xiàn)階段應(yīng)優(yōu)先解決實體瘤靶點有限性問題。他們指出，開發(fā)更加友好、便于操作的CAR-T療法對于提高患者接受度至關(guān)重要。同時，擴大生產(chǎn)能力、提升產(chǎn)品可及性和確保產(chǎn)品安全也是當(dāng)務(wù)之急，與醫(yī)療中心的合作對于開發(fā)具有商業(yè)可行性的產(chǎn)品尤為關(guān)鍵。專家們認為，未來5-10年內(nèi)，自動化和異體CAR-T療法、體內(nèi)細胞療法有望得到廣泛應(yīng)用，目前已有的7種 CAR T 產(chǎn)品累計治療了10,000例患者。

技術(shù)突破的推動下，基因治療、mRNA疫苗領(lǐng)域均取得長足進步，應(yīng)用范圍日益擴大。然而，這類療法生產(chǎn)制備復(fù)雜，特別是載體的選擇、生產(chǎn)與優(yōu)化，對其開發(fā)進程有著深遠影響。在由Pinsent Masons律所（倫敦）合伙人兼歐洲和英國專利代理人Kristina Cornish主持的《基因療法與mRNA疫苗研發(fā)的最新進展》專題討論中，AstraZeneca高級科學(xué)家Deividas Pazeraitis、GENYO首席研究員Karim Benabdellah博士、Sanofi科學(xué)家Maelle Quere博士、金斯瑞新型醫(yī)藥材料研發(fā)總監(jiān)Lumeng Ye博士、Cell and Gene Therapy Catapult首席技術(shù)科學(xué)家Vincenzo Di Cerbo博士等在一線科研學(xué)者們深入探討了基因編輯臨床應(yīng)用的技術(shù)趨勢與創(chuàng)新動態(tài)。

“基因療法與mRNA疫苗研發(fā)的最新進展”圓桌討論現(xiàn)場

議題涵蓋病毒載體（VP）、非病毒載體（NVP）、脂質(zhì)納米顆粒（LNP）、病毒樣顆粒（VLP）在不同應(yīng)用領(lǐng)域的選擇，基因療法與mRNA疫苗的創(chuàng)新發(fā)展動態(tài)，以及mRNA疫苗較傳統(tǒng)疫苗的優(yōu)缺點分析、開發(fā)趨勢與應(yīng)用前景。他們還全面回顧了該領(lǐng)域從技術(shù)創(chuàng)新到臨床應(yīng)用的進展，并一致認為長期遞送技術(shù)、體外細胞系技術(shù)依然是關(guān)鍵挑戰(zhàn)。

細胞和基因療法工藝的開發(fā)流程復(fù)雜且高度個性化，這些特性被視為是阻礙這類療法持續(xù)供應(yīng)的重要挑戰(zhàn)。隨后的《細胞與基因療法開發(fā)及生產(chǎn)中的CMC挑戰(zhàn)》圓桌討論環(huán)節(jié)，蓬勃生物歐洲商務(wù)拓展高級總監(jiān)Qingyu Cao博士、JDB BioConsulting首席執(zhí)行官Jim Faulkner博士、Leucid Bio CMC總監(jiān)Arindam Mitra、Minaret Consulting Limited總監(jiān)Dima AI-hadithi博士以及Smarter Biotech Solutions首席執(zhí)行官Ming Ewe等講者們展開了熱烈討論，提出了實用的策略和解決方案，為實現(xiàn)CGT的廣泛應(yīng)用提供了重要的參考。

“細胞與基因療法開發(fā)及生產(chǎn)中的CMC挑戰(zhàn)”圓桌討論現(xiàn)場

他們認為，加速審批路徑的推行給CMC時間安排帶來較大壓力，建議提前規(guī)劃CMC與監(jiān)管戰(zhàn)略，以確保產(chǎn)品開發(fā)與質(zhì)量控制能夠并行不悖，并選擇合適的CDMO合作伙伴以支持全程合作。同時，他們強調(diào)了可比性驗證的重要性，提出應(yīng)在研發(fā)初期就著手進行，并積極與監(jiān)管機構(gòu)溝通，以增進對新技術(shù)、新方法的理解，還應(yīng)當(dāng)繪制清晰的供應(yīng)鏈圖譜，以確保穩(wěn)定供應(yīng)。

談及未來發(fā)展趨勢，專家們認為AI技術(shù)將在優(yōu)化基因療法設(shè)計、提高生產(chǎn)效率以及推動自動化進程方面發(fā)揮重要作用。他們相信，隨著技術(shù)的不斷成熟和市場競爭的加劇，CGT療法的價格將逐漸下降，有望成為一種普及的治療方式。

細胞與基因治療領(lǐng)域的研發(fā)和生產(chǎn)需要巨額資金投入，且回報周期較長。因此，資金壓力也成為制約該領(lǐng)域發(fā)展的一個重要因素。論壇的壓軸環(huán)節(jié)《投資者洞見：細胞與基因治療的未來展望》爐邊談話中，投資界領(lǐng)袖Jefferies LLC高級副總裁Kelly Shi博士與RA Capital Management高級常務(wù)董事Josh Resnick、Stifel醫(yī)療保健領(lǐng)域投資銀行部常務(wù)董事Ping Shek分享了各自在CGT領(lǐng)域的投資心得，回顧了該領(lǐng)域從早期熱潮到當(dāng)前調(diào)整期的演變。在投資策略的制定上，與會嘉賓指出，解決患者實際需求、減少研發(fā)及生產(chǎn)的不確定性，以及提高商業(yè)化成功率是核心考量因素，同時，他們也強調(diào)了在降低制造成本方面仍需積極探尋新的創(chuàng)新途徑。

“投資者洞見：細胞與基因治療的未來展望” 爐邊談話現(xiàn)場

在CGT投資趨勢分析方面，盡管市場經(jīng)歷了波動，但2023年已初現(xiàn)復(fù)蘇曙光，預(yù)示著未來資本流入的前景樂觀。當(dāng)前，投資行為趨于審慎，市場正穩(wěn)步向常態(tài)化發(fā)展邁進。此外，監(jiān)管環(huán)境的演變及報銷政策的調(diào)整對投資決策產(chǎn)生了深遠的影響，而解決基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)和療法可及性問題，則被視為推動該行業(yè)持續(xù)發(fā)展的核心動力。

金斯瑞生物科技全球產(chǎn)業(yè)論壇在各位專家學(xué)者們精彩的討論中圓滿落幕。這場盛會匯集了全球生物醫(yī)藥行業(yè)精英，大家聚在一起為行業(yè)發(fā)展提供寶貴經(jīng)驗和獨到見解，為全球細胞基因治療產(chǎn)業(yè)的持續(xù)發(fā)展和創(chuàng)新注入了新的動力。未來，金斯瑞生物科技將繼續(xù)致力于搭建更加開放、包容的合作平臺，推動細胞基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新與發(fā)展。作為一項年度盛事，金斯瑞全球產(chǎn)業(yè)論壇將繼續(xù)秉持“以患者為核心”的初衷，推動細胞和基因治療的科研創(chuàng)新和市場應(yīng)用，讓全球健康未來更有希望。

關(guān)于金斯瑞生物科技：

金斯瑞生物科技股份有限公司（HK.1548）是全球領(lǐng)先的生命科學(xué)研發(fā)與生產(chǎn)服務(wù)商。植根于堅實的DNA合成技術(shù)，金斯瑞現(xiàn)已建立四大主要業(yè)務(wù)單元：生命科學(xué)服務(wù)及產(chǎn)品業(yè)務(wù)單元、生物制劑合約開發(fā)及生產(chǎn)（CDMO）業(yè)務(wù)單元、工業(yè)合成產(chǎn)品業(yè)務(wù)單元及細胞療法業(yè)務(wù)單元。自2002年成立以來，金斯瑞攜手合作伙伴，加速推動科學(xué)發(fā)現(xiàn)與療法突破，業(yè)務(wù)運營范圍已覆蓋全球100多個國家和地區(qū)，為20余萬客戶提供優(yōu)質(zhì)服務(wù)和產(chǎn)品。金斯瑞在全球現(xiàn)有5060名員工。截至2024年6月30日，全球范圍已有超過100,000篇經(jīng)國際同業(yè)審閱的學(xué)術(shù)期刊文獻引述了金斯瑞的服務(wù)及產(chǎn)品。秉承“用生物技術(shù)使人和自然更健康”的企業(yè)使命，金斯瑞致力于成為全球“最受信賴的生物科技公司”。